Gēnu terapija
Gēnu terapija nozīmē, ka cilvēkam, kuram ir bojāts gēns, tiek ievadīts funkcionējošs gēns. Eiropas Komisija ir apstiprinājusi šo metodi vienam konkrētam ārstēšanas veidam. Glybera produkta ārstēšanā izmanto vīrusu, lai inficētu muskuļu šūnas ar funkcionējošu gēna kopiju. Eiropas Komisija ir piešķīrusi Glybera tirdzniecības atļauju, kas nozīmē, ka to var pārdot visā ES.
Vienam no miljona cilvēku ir bojātas lipāzes gēna kopijas, kas nepieciešamas tauku sadalīšanai. Tauku uzkrāšanās asinīs izraisa sāpes un aizkuņģa dziedzera iekaisumu (pankreatītu). Tas apdraud dzīvību. Līdz šim vienīgais veids, kā tikt galā ar šo slimību, ir diēta ar ļoti zemu tauku saturu.
Šādā veidā vīruss ir vektors. Tas nozīmē, ka tas ir nesējs; gēns ir ievietots vīrusa genomā, un vīruss to ievieto cilvēka šūnās. Šo metodi sauc par transfekciju. Šī metode atšķiras no gēnu izslēgšanas metodes, kurā neizmanto vīrusu vektoru.
Gēnu terapija, izmantojot adenovīrusa vektoru. Jaunu gēnu ievieto vīrusā, ko pēc tam ievieto cilvēkā. Ja ārstēšana ir veiksmīga, jaunais gēns radīs funkcionējošu enzīmu, kas ārstēs slimību.
Ķīna
Ķīna bija pirmā valsts, kas 2003. gadā apstiprināja gēnu terapijas komerciālu ražošanu. Šī gēnu terapija ir paredzēta galvas un kakla plakanšūnu karcinomai (HNSCC) - vēzim, kas Ķīnā sastopams 10 % no visiem jauniem vēža gadījumiem. Ķīnā katru gadu ir 2,5 miljoni jaunu vēža pacientu.
Pasaulē pirmā komerciālā gēnu terapija, ko pārdod ar zīmolu Gendicine, arī izmanto vīrusu, lai ieviestu gēnu cilvēka genomā.
Pagātne
Par gēnu terapijas iespēju sāka runāt, tiklīdz tika apzināta DNS un RNS loma. Pirmā konkrētā publikācija tika publicēta 1972. gadā.
Nākotne
Vēl daudzi gēnu terapijas veidi ir izmēģinājumu stadijā. Ir skaidrs, ka notikumu cikls būs daļa no nākotnes klīniskās medicīnas: DNS sekvences analīze > identificēt bojātos gēnus > izlabot gēnus ar gēnu terapiju vai gēnu izslēgšanu. Dažreiz rodas problēmas ar blakusparādībām; tās var atklāt izmēģinājumu posmā. Pašlaik ir izveidota datubāze, kurā uzskaitīti visi zināmie klīniskie izmēģinājumi.
Jautājumi un atbildes
J: Kas ir gēnu terapija?
A: Gēnu terapija ir process, kurā pacientam ievada darbspējīgu gēnu, lai aizstātu bojāto gēnu.
J: Kādu produktu Eiropas Komisija ir apstiprinājusi gēnu terapijai?
A: Eiropas Komisija gēnu terapijai ir apstiprinājusi produktu Glybera.
J: Kā Glybera ārstē ģenētisku traucējumu?
A: Glybera izmanto vīrusu, lai inficētu muskuļu šūnas ar funkcionējošu gēna kopiju ģenētisko traucējumu ārstēšanai.
J: Kas ir lipāzes gēns un kāpēc tas ir svarīgs?
A: Lipāzes gēns ir gēns, kas nepieciešams tauku šķelšanai. Tas ir svarīgs, jo bojātas gēna kopijas var izraisīt tauku uzkrāšanos asinīs, izraisot pankreatītu, kas ir dzīvībai bīstams.
J: Kādu metodi Glybera izmanto gēnu terapijā?
A: Glybera izmanto transfekcijas metodi, kad vīrusa vektors ievada gēnu cilvēka šūnās.
J: Kas ir vīrusu vektors?
A: Vīrusu vektors ir nesējs, kas pārnēsā ģenētisko materiālu šūnās.
J: Ar ko transfekcijas metode atšķiras no gēnu izslēgšanas metodes?
A: Transfekcijas tehnika ietver vīrusu vektora izmantošanu, lai ieviestu gēna darba kopiju, savukārt gēnu izslēgšanas tehnikā neizmanto vīrusu vektoru. Gēnu izslēgšanas tehnikas mērķis ir noņemt vai izslēgt gēnu.
